Детям с врожденной глухотой вернули слух с помощью генной терапии

Ученые с помощью генной терапии вернули слух детям, страдающим врожденной глухотой. Исследование провели в Фуданьском университете в Шанхае (Китай).

Пациенты страдали от специфической формы аутосомно-рецессивной глухоты, вызванной мутациями гена OTOF (отоферлин). Этот ген кодирует одноименный белок, необходимый для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.

Для терапии применили аденоассоциированный вирус (AAV), несущий рабочую версию гена OTOF. Его ввели во внутреннее ухо пациентов с помощью специальной хирургической процедуры. Предварительно процедуру протестировали на мышах и на нечеловеческих приматах.

В исследовании приняли участие шестеро детей в возрасте от одного года до шести лет. За их состоянием наблюдали в течение 26 недель.

Спустя это время у пятерых детей наблюдалось восстановление слуха. Они продемонстрировали «значительное улучшение восприятия речи и восстановленную способность вести нормальную беседу».

Ученые подчеркнули, что при врожденном отсутствии слуха мозг ребенка не может нормально развиваться. С тех пор как 60 лет назад были изобретены кохлеарные имплантаты, не появилось никаких новых способов эффективного лечения глухоты. Генная терапия может дать некоторым пациентам надежду на выздоровление.

Тем не менее у терапии проявились побочные эффекты, такие как лихорадка и кратковременное повышение уровня лейкоцитов в крови. Поэтому потребуются дополнительные исследования и наблюдения, прежде чем такой подход смогут начать применять массово.

Источник: The Lancet