Новое открытие в медицине: ученые нашли способ замедлить «болезнь Стивена Хокинга»

Японские молекулярные биологи обнаружили в опытах на мышах, что экспериментальное лекарство от алкоголизма PF-04457845 также замедляет развитие бокового амиотрофического склероза (БАС) - нейродегенеративной болезни, от которой страдал известный британский астрофизик Стивен Хокинг.

Об этом сообщила пресс-служба Университета Нагойи.

«В рамках этого исследования мы применили разработанный нами обратный трансляционный подход, в рамках которого мы проанализировали образцы крови пациентов и выявили изменения в метаболизме, связанные с развитием этого заболевания. Это позволило нам выявить связанные с ним биомаркеры и продемонстрировать в опытах на мышах и культурах клеток пациентов, что уже существующее лекарство замедляет развитие этой болезни», - пояснил профессор Университета Нагойи (Япония) Масахиса Кацуно, чьи слова приводит пресс-служба вуза.

Как объясняют ученые, лишь в 5% случаев развитие бокового амиотрофического склероза можно связать с конкретными мутациями, передающимися по наследству, тогда как у остальных 95% пациентов она развивается в результате спорадических сбоев в большом числе биологических процессов в разных тканях их тела. Природа этих нарушений пока не известна, что связано с отсутствием подходящих для их изучения методов.

Японские исследователи восполнили этот недостаток и разработали обратный трансляционный подход, позволяющий отслеживать изменения в обмене веществ и биомаркерах в разных тканях тела пациентов по мере развития бокового амиотрофического склероза. В общей сложности, ученые проследили за переменами в концентрации 867 молекул в крови пациентов, что позволило им выявить различия, связанные с быстрым и медленным развитием БАС.

В частности, исследователи обнаружили, что болезнь быстрее всего развивалась у тех больных, в чьем организме присутствовало необычно много молекул, содержащих в себе таурин и уксусную кислоту. Схожий избыток этих продуктов метаболизма наблюдался и у мышей, генетически предрасположенных к развитию БАС, что побудило ученых проверить, как три десятка уже существующих лекарств, воздействующих на выработку таурина и похожих на него молекул, будут влиять на культуры человеческих клеток и здоровье животных.

Эти опыты показали, что одно из изученных веществ, экспериментальное средство от алкоголизма PF-04457845, существенным образом замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у грызунов и продлило им жизнь примерно на 9 дней, что составляет около 7% от типичного срока жизни мышей с этим заболеванием. Это говорит о том, что производные таурина играют важную роль в развитии БАС, что делает эти молекулы и связанные с ними ферменты и участки ДНК перспективной мишенью для разработки новых лекарств, подытожили биологи.

Боковой амиотрофический склероз - тяжелое неизлечимое заболевание центральной нервной системы, которое приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Как правило, больные умирают от отказа легких через 2-5 лет после постановки диагноза. Лишь британский астрофизик С.Хокинг и его соотечественник гитарист Джейсон Беккер смогли избежать подобной судьбы из-за резкого замедления развития болезни.