В США одобрили для применения самое дорогое лекарство в мире стоимостью $2,8 млн

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат «Зинтегло» для генной терапии одного из редких видов анемии от компании Bluebird bio.

Об этом сообщает Reuters.

По данным Bluebird Bio, в США проживает порядка 1,5 тысячи человек с бета-талассемией, которые смогут начать лечение препаратом Зинтегло (Zynteglo) в конце 2022 года. Один укол будет стоить $2,8 миллиона, его достаточно для полного избавления от симптомов. Правда, инъекции будут предшествовать 70-90 дней, необходимых для подготовки лекарства.

Бета-талассемия — это наследственная болезнь, которую вызывают несколько разных мутаций, из-за которых снижается выработка гемоглобина в эритроцитах.

Зинтегло — препарат для генной терапии. Его применение предполагает изъятие клеток костного мозга и внедрение им «правильной» версии гена, ответственного за возникновение бета-талассемии. Затем клетки вводят обратно в костный мозг пациента. У 32 из 36 больных, которые участвовали в испытаниях, клетки стали производить нормальное количество гемоглобина, и пациенты стали полностью независимы от переливаний крови.

FDA предупредило о потенциальном риске возникновения рака крови, связанного с применением терапии. Но во время клинических испытаний таких случаев не наблюдалось, как и других серьезных побочных эффектов. Несмотря на дороговизну лечения, оно может оказаться выгоднее, чем частые переливания крови в течение всей жизни, стоимость которых в компании оценили в $6,4 миллиона долларов.