Маленькому Тунару необходима срочная помощь – ФОТО/ВИДЕО

Годовалый житель столицы Тунар Багиров страдает спинальной амиотрофией I типа (болезнь Верднига–Гоффмана). Это довольно тяжелое заболевание, трудно поддающееся лечению. Болезнь начинает проявлять себя еще до рождения ребенка и дает о себе знать, когда малышу исполняется шесть месяцев. Отмечается мышечная гипотония (часто заметная при рождении), гипорефлексия, фасцикуляции языка и выраженные затруднения при сосании, глотании и дыхании.

«Сегодня мой ребенок жив благодаря специальному аппарату, который помогает ему дышать. Его не продают в Баку, нам его прислали из Турции. Для того, чтобы облегчить жизнь моему сыну и подарить ему шанс на новую жизнь, нам необходимо собрать огромную суму денег», - рассказала Media.Az горем убитая мать Сабина Алиева.

Отметим, что в прошлом году швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила одобрение США на генотерапевтическое средство Zolgensma от спинальной мышечной атрофии для детей до двух лет. Это самый дорогой препарат в мире - одна инфузия обходится в примерно 2,125 миллиона долларов.

По словам матери ребенка, сделать вышеуказанный укол можно в американской больнице Boston Children's Hospital.

«Увы, у нас не так много времени, данный препарат вводят детям до 2,6 лет. Я обращаюсь ко всем неравнодушным людям, чтобы они помогли мне вылечить ребенка. Я не могу его потерять».

С. Алиева отметила, что для поддержания жизнедеятельности малыша можно также сделать укол препарата спинраза. Он также помогает в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). Но его цена составляет 125 тысяч долларов. И делать его необходимо каждые четыре месяца.

«У нас нет таких денег. В некоторых странах такой укол больным делают бесплатно, в Азербайджане же подобной практики нет. А купить его своими силами мы не можем. Вся наша надежда на людей, которые не останутся равнодушными и помогут нам пережить это тяжелое время», - сказала мать ребенка.

Отметим, что препарат Zolgensma - первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Этот препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора доставляет полностью функциональную копию гена SMN в организм человека. Препарат вводится однократно внутривенно, доза определяется с учетом массы тела ребенка.

«Как только мы отправим в американскую клинику итоговые данные о состоянии ребенка, врач рассчитает необходимую дозу и назовет окончательную сумму», - заключила Сабина Алиева.

Джамиля Алекперова