ДНК эмбриона впервые отредактировано в утробе матери
Молекулярные биологи впервые смогли починить опасную мутацию в ДНК зародыша внутри утробы матери, предотвратив раннюю смерть мышат из-за разрушения печени в первые дни их жизни.
Как сообщает Media.Az со ссылкой на РИА Новости, их выводы и результаты опытов были представлены в журнале Nature Medicine.
«Наша главная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения», - заявил Уильям Перенто (William Peranteau) из университета Пенсильвании в Филадельфии (США).
Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.
На самом деле, CRISPR/Cas9, как и многие другие вещи, изобрел не человек, а природа - изначально данная система развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад для защиты от ретровирусов. Он состоит из двух компонентов - "библиотеки" образцов генетического кода вирусов (CRISPR), и фермента Cas9, ищущего подобные последовательности в ДНК бактерии и удаляющего их при необходимости.
Год назад ученые перешагнули через важную границу – они провели первые эксперименты на человеческих зародышах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один из критически важных генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он может быть связан с развитием бесплодия.
Успешная реализация этих опытов, как отмечает Перенто, открыла перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или другие геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты детей от врожденных болезней.
Перенто и его коллеги провели первый эксперимент такого рода, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей.